La Food and Drug Administration americana ha dato il via libera all’uso del farmaco sperimentale Aducanumab (noto anche come Aduhelm), capace, secondo la casa farmaceutica produttrice Biogen, di rallentare il declino cognitivo in fase lieve di pazienti affetti da Alzheimer. Una decisione presa nonostante l’opposizione dei membri del comitato consultivo di esperti indipendenti che un anno fa bloccò il nuovo farmaco, perché i test non erano sufficienti a dimostrare l’efficacia effettiva della terapia. A spingere però l’ente americano ad affrettare i tempi, utilizzando la corsia privilegiata destinata ai medicinali salvavita anche quando sono necessari ulteriori studi è l’impatto del trattamento sulle fasi iniziali del malattia. L’iniezione mensile per via endovenosa, sarebbe infatti capace di rallentarne i progressi del morbo e non solo di alleviarne i sintomi.

«I vantaggi di somministrare Aduhelm ai malati Alzheimer superano i rischi della terapia» dice Patrizia Cavazzoni, direttrice del Centro per la valutazione dei farmaci della Fda. «Abbiamo deciso seguendo la nostra consueta linea d’azione in situazioni dove i dati non sono diretti», ha affermato. Spiegando che le aziende farmaceutiche condurranno appunto altri studi post-approvazione per verificare che i trattamenti effettivamente funzionino: in caso contrario, il farmaco sarà ritirato.

Cauto ottimismo da Richard Isaacson, direttore dell’Alzheimer’s Prevention Clinic del NewYork-Presbyterian Hospital di New York, dove si sono svolti alcuni degli studi clinici col nuovo farmaco: «Dobbiamo moderare le aspettative perché questo trattamento funziona davvero solo nelle fasi sintomatiche iniziali». D’altronde, a spingere Fda a fidarsi di Biogen è stato uno studio su più pazienti condotto di recente dalla casa farmaceutica, ampliato rispetto a quello presentato nel 2019.

Secondo la nuova documentazione, in 18 mesi nei malati trattati con alte dosi di farmaco si è costatato il 22 % di declino clinico in meno rispetto ad altri trattati con un placebo. Ripetere lo studio, sarebbe stato però lungo e costoso. Considerando la mancanza di terapie disponibili per trattare la fase pre-demenza, a luglio Biogen ha dunque deciso di chiedere l’approvazione di Fda nonostante le incertezze della fase ancora sperimentale.

Una spinta in avanti che non ha convinto tutti. Public Citizen’s Health Research Group, l’organizzazione senza scopo di lucro che fin dal 1971 indaga sulle scelte governative in materia di sanità, ha contestato l’approvazione, chiedendo pure al ministro della sanità di indagare sulla "stretta collaborazione" tra Biogen ed Fda.