Nel rapporto del Congresso degli Stati Uniti sul farmaco per l’Alzheimer denominato Aduhelm che nel giugno del 2021 ha ricevuto l’ok da parte dell’organo statunitense, si legge che “I documenti e le informazioni ottenute dai Comitati, inclusa la revisione interna della FDA, mostrano che il processo di revisione e approvazione di Aduhelm da parte dell’agenzia era altamente atipico e si discostava dalle linee guida e dalle procedure della FDA in ambiti significativi”.

Nel giugno 2019 – dopo che Biogen aveva inizialmente interrotto gli studi clinici di Aduhelm a causa di un’analisi che aveva considerato inutile proseguire le ricerche – la FDA e Biogen hanno infatti avviato un “gruppo di lavoro” sul tema, dando vita ad una collaborazione che sembra alquanto eccessiva: il rapporto documenta oltre 115 incontri, chiamate e scambi di mail avvenuti tra l’azienda e il personale dell’agenzia tra il luglio del 2019 e quello del 2020.

Successivamente, la FDA ha collaborato con Biogen per redigere un documento da presentare al comitato consultivo indipendente della stessa agenzia, riunitosi nel novembre 2020. Una riunione in cui nessuno dei membri del comitato ha sostenuto che gli studi presentassero una forte evidenza a sostegno dell’efficacia del farmaco nei confronti dell’Alzheimer. Una decisione che però non ha impedito al farmaco di ottenere l’approvazione, visto che – dopo che per nove mesi la FDA aveva deciso di rifarsi al “percorso di approvazione tradizionale” – ha “cambiato bruscamente rotta e ha concesso l’approvazione in base al percorso di approvazione accelerato“, che prevede requisiti meno rigorosi.

Del resto, l’autorizzazione del farmaco si basa sull’evidenza che esso possa ridurre le placche cerebrali considerate un segno distintivo dell’Alzheimer, ma non sulla prova che esso rallenti la progressione della malattia. Inoltre la FDA ha approvato Aduhelm per il trattamento di "persone con malattia di Alzheimer", definizione con cui viene rappresentata una popolazione molto più ampia di quella oggetto degli studi clinici di Biogen. Infine i documenti ottenuti dai Comitati mostrano che Biogen considerava l’Aduhelm un’opportunità finanziaria senza precedenti, stimando un potenziale picco di entrate di 18 miliardi di dollari all’anno, e ha sviluppato piani di lancio e marketing aggressivi per massimizzare le entrate.

Un “prezzo ingiustificatamente alto”, nonostante la mancanza di benefici clinici dimostrati in un’ampia popolazione di pazienti e l’impatto finanziario previsto sui pazienti e sul programma Medicare, l’assicurazione sanitaria federale. Come sottolineato all’interno di un articolo pubblicato dalla rivista scientifica Nature, inoltre, a gettare un’ombra sul via libera al farmaco sono stati alcuni decessi segnalati e potenzialmente legati al trattamento. La nuova approvazione, insomma, non sembra rappresentare il modo migliore con cui rispondere alle evidenze emerse dal rapporto.